临床人体试验第一阶段结束:儿科教授声称帕金森病有进展

2024-09-19 15:02来源:大国新闻网

新德里,9月18日(IANS):一位来自印度奈尼塔尔的著名化学家和教授声称,在寻找帕金森病的治愈和治疗方法方面取得了重大进展。

他说,这种“正在研制中的药物”已经完成了临床人体试验阶段,很快将进行第二阶段试验。

拉瓦特教授告诉印度新闻社,动物临床试验取得了积极而有希望的结果。

帕金森氏症是一种神经紊乱症,它会严重损害患者,并使患者在一段时间内丧失行为能力。

著名化学家、纳尼塔尔Kumaun大学副校长Diwan Singh Rawat教授表示,人体试验显示出了令人鼓舞的结果。该药物预计将于明年进入临床试验的最后阶段,不久之后将在市场上销售。

帕金森氏症影响着全球1000多万人。症状包括震颤、行动迟缓和行走困难,一些患者甚至出现严重的抑郁症。这种疾病主要是由中脑神经元死亡引起的,这导致多巴胺水平显著降低,多巴胺是协调运动的关键化学物质。目前的治疗方法只能在一定程度上控制症状,但不能阻止疾病的发展,使患者终生受苦。

拉瓦特教授解释说,某些蛋白质在多巴胺神经元的存活中起着关键作用。通过他们的研究开发的新化合物可以激活一种重要的神经酶,防止这些产生多巴胺的神经元死亡。动物实验表明,这种化合物没有明显的副作用,可以阻止神经元的死亡。

拉瓦特教授说:“我们在2012年与一位美国教授合作开始了这项研究。”“作为化学家,我们设计分子,但开发药物是一项具有挑战性的任务,可能需要长达16-18年的时间。”

他们的研究是与休斯顿的一家医院合作进行的,在那里,这种化合物被证明对动物有疗效,而且没有副作用。2021年,他们成功转让了进一步开发的技术。

去年,三家美国制药公司加入了将这种分子转化为可销售药物的项目。由于药物开发是一个昂贵的过程,Michael J. Fox基金会资助了这些试验。”

去年10月,在获得监管部门批准后,开始了人体临床试验。彭博社也报道了初步调查结果,证实该药物的毒性在可接受的范围内。从明年开始,将对自愿参加研究的帕金森患者进行治疗,并密切监测药物改善病情的效果。

“基于数据和作用机制,我们希望这种分子很快成为一种上市药物。这可能是帕金森氏症治疗中最重要的突破之一,因为这种疾病无法治愈。我们已经度过了关键阶段,市场上不会有竞争。”

在谈到2020年前专利申请和技术转让过程中面临的挑战时,Rawat教授指出,虽然这一过程很困难,但他的团队现在已经做好了将这种药物推向市场的充分准备。

关于药物的成本,他提到,开发一种药物的平均成本约为4.5亿美元,但正在努力确保治疗仍然是负担得起的。

 

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